Criterios de Ingreso en el Ensayo

Consulte con un profesional médico para saber si reúne los criterios de ingreso.
 

¿Cómo califico?

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer de entre 16 y 74 años de edad con diagnóstico de enfermedad de Fabry.
  • Mutación GLA confirmada que ha demostrado responder al ácido clorhídrico de migalastat (AT1001) in vitro.
  • Inició tratamiento con agalsidasa (ERT) por lo menos 12 meses antes de la visita 2 (inicio).
  • La dosis y la pauta de agalsidasa (ERT) han sido estables durante los 3 meses anteriores a la visita 2 (inicio) y son al menos un 80% de la dosis y la pauta indicadas actualmente para ese período.
  • TFG ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
  • Los participantes que reciban inhibidores de la enzima conversora de la angiotensina (ECA) o bloqueantes de los receptores de la angiotensina (BRA) deben estar recibiendo una dosis estable desde al menos 4 semanas antes de la visita 1.
  • Las mujeres que puedan quedar embarazadas y todos los hombres deben aceptar practicar abstinencia sexual o usar métodos anticonceptivos aceptables desde el punto de vista médico durante todo el estudio y por un máximo de 30 días después de haber recibido la última dosis del medicamento en estudio.
  • El participante está dispuesto y en condiciones de proporcionar el consentimiento informado por escrito y la aceptación si corresponde.
 

Criterios de exclusión:

  • El participante se ha sometido, o tiene programado someterse, a un trasplante de riñón o un trasplante de cualquier otra víscera maciza.
  • El participante recibe diálisis regularmente específicamente para el tratamiento de la enfermedad renal crónica.
  • El participante ha tenido un accidente isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, angina de pecho inestable o infarto de miocardio documentado dentro de los 3 meses anteriores a la visita 1.
  • El participante tiene enfermedad cardíaca inestable importante desde el punto de vista clínico en opinión del investigador (p. ej., enfermedad cardíaca que requiera tratamiento activo, como arritmia sintomática, angina de pecho inestable o insuficiencia cardíaca congestiva clase III o IV de la NYHA).
  • Embarazada o amamantando.
  • Antecedentes de alergia o sensibilidad al medicamento en estudio (incluidos los excipientes) u otros iminoazúcares (p. ej., miglustat, miglitol).
  • El participante tiene contraindicación absoluta al iohexol y/o imposibilidad de someterse a las pruebas de TFG con iohexol.
  • El participante necesita tratamiento con Glyset* (miglitol) o Zavesca* (miglustat).
  • El participante recibió cualquier fármaco, producto biológico o dispositivo experimental/en fase de investigación dentro de los 30 días de la visita 1.
  • Cualquier enfermedad o afección intercurrente que pueda impedir que el participante cumpla los requisitos del protocolo o sugiera al investigador que el participante pueda correr un riesgo inaceptable por participar en este estudio.
  • No apto para participar en el estudio a criterio del investigador.
  * Glyset es una marca registrada de Bayer Company; Zavesca es una marca registrada de Actelion Pharmaceuticals Ltd.