Descripción General del Estudio

¿Qué es el Estudio ATTRACT?

El estudio ATTRACT (tratamiento con AT1001 comparado con reemplazo enzimático en pacientes con enfermedad de Fabry con mutaciones sensibles al AT1001: ensayo clínico global) evaluará una opción de tratamiento en fase de investigación para personas con un trastorno genético poco común conocido como enfermedad de Fabry.

Detalles sobre el Estudio ATTRACT

El Estudio ATTRACT es un estudio clínico en fase 3 que determinará la eficacia y la seguridad de un tratamiento oral en fase de investigación, ácido clorhídrico de migalastat (conocido también como AT1001 o GR181413A), en comparación con la agalsidasa (ERT) para el tratamiento de personas con enfermedad de Fabry.

  • En el estudio se inscribirá a aproximadamente 50 participantes que actualmente reciban agalsidasa (ERT), quienes serán aleatorizados para recibir ácido clorhídrico de migalastat o agalsidasa (ERT). Aproximadamente 30 participantes interrumpirán su pauta terapéutica con agalsidasa (ERT) y comenzarán a tomar ácido clorhídrico de migalastat, y 20 participantes continuarán recibiendo la pauta terapéutica con agalsidasa (ERT) que se les haya recetado.
  • Cada participante estará en el estudio aproximadamente 21 meses, incluido un período de selección/inicial (2 meses), un tratamiento sin enmascaramiento (18 meses) y un período de seguimiento (1 mes).
  • Tras finalizar el período de tratamiento de 18 meses, los participantes podrán optar por continuar en una extensión del tratamiento de 12 meses en la que todos los participantes recibirán el tratamiento en fase de investigación, ácido clorhídrico de migalastat. Esta fase de extensión incluirá un total de 5 visitas del estudio. El patrocinador puede considerar llevar a cabo más extensiones del estudio. No se realizarán biopsias de riñón como parte de este estudio.
 

Mediciones de resultados primarios:

Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular (TFG) evaluada mediante el aclaramiento plasmático del iohexol ("TFG iohexol")

Mediciones de resultados secundarios:

  • Función renal (evaluada mediante proteínas en orina en 24 horas y TFG)
  • Resultado clínico compuesto (evaluar por el tiempo hasta que ocurran acontecimientos renales, cardíacos, cerebrovasculares o la muerte)
  • Función cardíaca (evaluada mediante una ecocardiografía)
  • Resultados comunicados por el paciente (dolor y calidad de vida)