Critérios de participação

Consulte um profissional de saúde para saber se você atende aos critérios de participação.
 

Quais são os critérios?

Critérios de inclusão:

  • Homens ou mulheres de 16 a 74 anos que tenham sido diagnosticados com a doença de Fabry
  • Mutação confirmada de GLA que tenha apresentado resposta ao cloridrato de migalastat (AT1001) in vitro
  • Tratamento com agalsidase (ERT) iniciado ao menos 12 meses antes da Visita 2 (período basal)
  • Nível de dosagem e regime de agalsidase (ERT) estáveis nos 3 meses anteriores à Visita 2 (período basal) e no mínimo 80% da dosagem e esquema rotulados atualmente para esse período
  • Taxa de filtração glomerular ≥ 30mL/min/1,73 m2
  • Pacientes recebendo inibidores da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueadores de receptores de angiotensina (BRA) devem estar sob dose estável por, no mínimo, 4 semanas antes da Visita 1
  • As mulheres que podem engravidar e todos os homens devem concordar em manter abstinência sexual ou usar métodos de contracepção cientificamente aceitos durante todo o estudo e por até 30 dias após receberem a última dose da medicação de estudo
  • Os participantes devem estar dispostos e serem capazes de fornecer, por escrito, termo de consentimento livre e esclarecido e termo de assentimento, se for o caso
 

Critérios de exclusão:

  • Ter sido submetido a transplante ou estar com transplante agendado, seja renal ou de qualquer outro órgão sólido
  • Realizar diálise regular específica para o tratamento de doença renal crônica
  • Ter sofrido ataque isquêmico transitório, acidente vascular cerebral, angina instável ou infarto do miocárdio, documentados, nos 3 meses anteriores à Visita 1
  • Sofrer de cardiopatia instável clinicamente significativa na opinião do pesquisador (p.ex., cardiopatia que exija manutenção ativa, como arritmia sintomática, angina instável ou insuficiência cardíaca congestiva de classe III ou IV da NYHA)
  • Ser gestante ou lactante
  • Ter histórico de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo (incluindo excipientes) ou outros imino açúcares (p.ex., miglustat, miglitol)
  • Apresentar absoluta contraindicação a iohexol e/ou incapacidade de ser submetido a TFG com iohexol
  • Necessitar tratamento com Glyset* (miglitol) ou Zavesca* (miglustat)
  • Ter recebido qualquer medicamento investigacional/experimental, biológico ou dispositivo, nos 30 dias anteriores à Visita 1
  • Sofrer de doença de condição intermitente que possa impedir que o participante atenda às exigências do protocolo ou sugira ao investigador que o indivíduo pode correr um risco inaceitável ao participar do estudo
  • Apresentar qualquer outro tipo de inadequação ao estudo, na opinião do pesquisador
  * Glyset é uma marca registrada da Bayer Company; Zavesca é uma marca registrada da Actelion Pharmaceuticals Ltd.