Visão geral do estudo

O que é o Estudo ATTRACT?

O Estudo ATTRACT (Terapia AT1001 Comparada com Substituição de Enzimas em Pacientes com Fabry com Mutações Responsivas a AT1001: um Ensaio Clínico Global) avaliará uma opção de tratamento investigativo para pessoas com um raro distúrbio genético conhecido como doença de Fabry.

Detalhes sobre o Estudo ATTRACT

O Estudo ATTRACT é um ensaio clínico de Fase 3 que estudará a segurança e a eficácia de um novo tratamento investigativo oral, cloridrato de migalastat (também conhecido como AT1001 ou GR181413A), em comparação a agalsidase (ERT), para o tratamento de pacientes com a doença de Fabry.

  • O estudo incluirá cerca de 50 participantes que atualmente estejam recebendo agalsidase (ERT). Estes serão divididos em dois grupos aleatórios para receber cloridrato de migalastat ou agalsidase (ERT). Aproximadamente 30 participantes interromperão seu tratamento com agalsidase (ERT) e iniciarão o tratamento com cloridrato de migalastat, e 20 participantes permanecerão sob o tratamento já prescrito de agalsidase (ERT).
  • A participação de cada indivíduo no estudo durará aproximadamente 21 meses, incluindo período de seleção e período basal (2 meses), período de tratamento aberto (18 meses) e período de acompanhamento (1 mês).
  • Após completar o período de tratamento de 18 meses, os participantes terão a opção de continuar em uma fase de extensão do tratamento de 12 meses, na qual todos os participantes receberão o tratamento investigativo (cloridrato de migalastat). Essa fase de extensão incluirá um total de 5 visitas de estudo. Extensões adicionais do estudo podem ser consideradas pelo patrocinador. Não serão realizadas biópsias renais como parte deste estudo.
 

Medidas primárias de resultado:

Alteração basal da taxa de filtração glomerular (TFG) conforme avaliado por depuração plasmática de iohexol ("TFG iohexol")

Medidas secundárias de resultado:

  • Função renal (analisada por estimativa de TFG e proteína na urina em 24 horas)
  • Avaliação composta do desfecho clínico (no momento da ocorrência de eventos renais, cardíacos, cerebrovasculares ou óbito)
  • Função cardíaca (avaliada por ecocardiografia)
  • Ocorrências relatadas pelos pacientes (dor e qualidade de vida)